全球首個早衰癥藥物獲批，死亡率降低88%
億歐大健康22日消息，昨日，美國FDA宣布批準Zokinvy（lonafarnib），用于減少哈金森－吉爾福德早衰綜合征（HGPS）患者的死亡風險，以及治療患有特定早老樣核纖層蛋白病的1－2歲患者。FDA指出，這是其批準的首個早衰癥療法，但該藥物并未獲批治療其他早衰癥或核纖層蛋白病。
據(jù)悉，此次獲批是基于一項單臂臨床試驗，在該項臨床試驗中，研究人員們評估了lonafarnib的療效。與哈金森－吉爾福德早衰綜合征患者的歷史數(shù)據(jù)相比，接受lonafarnib治療的患者平均壽命分別延長3個月（治療前3年）和2．5年（最長隨訪日期達11年）�；陬愃频倪z傳學原理和其他數(shù)據(jù)，lonafarnib也獲批治療特定早老樣核纖層蛋白病。
早衰癥是一種極為罕見和致命的疾病，可導致兒童過早衰老。若未經(jīng)治療，早衰癥兒童將死于心臟病，平均死亡年齡14．5歲。在lonafarnib之前，全世界尚未有針對早衰癥和早衰樣核纖層蛋白病的治療方法。
目前，Zokinvy獲美國FDA批準后，其也正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的加速評估。Zokinvy是一家生物制藥公司Eiger首創(chuàng)的口服法尼基轉移酶抑制劑（FTI），其活性藥物成分為lonafarnib，已被證實在早衰癥兒童和年輕成人患者中可延長生存時間。
2018年發(fā)表于《美國醫(yī)學會雜志》（JAMA）上的一項研究表明，在早衰癥患者中，lonafarnib單藥治療將死亡風險降低了88％，而最常見的不良反應是胃腸道癥狀。此前，Zokinvy已被美國FDA和歐盟EMA授予治療早衰癥和早衰樣核纖層蛋白病的孤兒藥資格（ODD）、被FDA授予突破性藥物資格（BTD）和罕見兒科疾病資格（RPDD）。
在Zokinvy獲批的同時，Eiger還建立了一個全球管理準入計劃，預計將覆蓋40多個國家，以確保所有患有早衰癥和早衰樣核纖層蛋白病的兒童和年輕人都能獲得治療。Eiger成立于2018年，是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于加速開發(fā)和商業(yè)化一系列靶向性、首創(chuàng)性的療法，用于罕見病和超罕見病的治療。
作者：林怡齡
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