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中國(guó)有多少罕見病患者？實(shí)際上這個(gè)問(wèn)題目前還沒有一個(gè)準(zhǔn)確的答案，因?yàn)樵谖覈?guó)現(xiàn)如今還沒有關(guān)于罕見病的定義。目前國(guó)內(nèi)沒有建立罕見病注冊(cè)登記系統(tǒng)，缺乏罕見病流行病學(xué)調(diào)查，因此不能得知罕見病某個(gè)病種的患病人數(shù)和患病率，無(wú)法得出中國(guó)罕見病的界定標(biāo)準(zhǔn)。

但可以確定的是，在我國(guó)的人口基數(shù)之上，罕見病人群并不罕見。但罕見病群體依然是容易且一直處于被忽視的狀態(tài)。

在就診過(guò)程中，由于醫(yī)務(wù)人員缺乏相關(guān)知識(shí)和訓(xùn)練，醫(yī)院也缺乏相應(yīng)的診療體系。中國(guó)的罕見病患者確診的時(shí)間往往比美國(guó)晚五年。

在患者有幸確診后，目前90％的罕見病沒有有效的診療方法。在我國(guó)，根據(jù)《2019中國(guó)罕見病藥物可及性報(bào)告》，我國(guó)第一批罕見病目錄所含的疾病中，有21種疾病面臨“境外有藥、境內(nèi)無(wú)藥”的困境。

而在藥物可及性上，我國(guó)罕見病藥物相對(duì)短缺且主要依賴進(jìn)口，進(jìn)口藥物價(jià)格昂貴，且大部分藥物沒有被醫(yī)療保障體系覆蓋，大部分患者無(wú)力承擔(dān)。

罕見病患者遇到的難題，每一處的答案都是無(wú)解。

這也告訴我們，要解決罕見病人診療難題，不止是一個(gè)科學(xué)問(wèn)題，而且更是一個(gè)經(jīng)濟(jì)學(xué)問(wèn)題、公共治理問(wèn)題、社會(huì)文明問(wèn)題。

從產(chǎn)業(yè)維度上看，尋求罕見病解決之道，最好的商業(yè)就是最大的公益。如何打破市場(chǎng)失靈，激勵(lì)制藥企業(yè)生產(chǎn)罕見病藥物，同時(shí)還可以獲利并可持續(xù)發(fā)展，讓患者可以負(fù)擔(dān)罕見病治療成為難題。

2019年9月20－9月22日，第八屆中國(guó)罕見病高峰論壇（以下簡(jiǎn)稱論壇）在深圳召開，該論壇是迄今國(guó)內(nèi)罕見病領(lǐng)域最大規(guī)模的綜合性論壇，由上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心（簡(jiǎn)稱“罕見病發(fā)展中心”或“CORD”）主辦，深圳醫(yī)學(xué)會(huì)支持。來(lái)自國(guó)內(nèi)外罕見病領(lǐng)域的專家學(xué)者、臨床醫(yī)生、政府部門、罕見病組織、患者家庭、醫(yī)藥企業(yè)等將齊聚一堂，開展深入交流并尋求更多合作，旨在通過(guò)各方觀點(diǎn)的碰撞，加強(qiáng)行業(yè)間交流協(xié)作和倡導(dǎo)政策落地，積極推進(jìn)中國(guó)罕見病事業(yè)發(fā)展。論壇期間，動(dòng)脈網(wǎng)記者也來(lái)到深圳參加并記錄了這一年一度的罕見病研究盛會(huì)，并總結(jié)了2019年罕見病高峰論壇的核心進(jìn)展，主要為：

審批：國(guó)內(nèi)罕見病藥物上市正在逐步與國(guó)外做到“零時(shí)差”

市場(chǎng)準(zhǔn)入：“三無(wú)狀態(tài)”被打破，但患者離用仍面對(duì)“玻璃門”

支付：如何構(gòu)造罕見病多元支付體系

診斷：患者與醫(yī)生缺失

確診與治療：多學(xué)科綜合診療模式成為患者新希望

審批：國(guó)內(nèi)罕見病藥物上市正在逐步與國(guó)外做到“零時(shí)差”

中國(guó)對(duì)罕見病的關(guān)注起步較晚，此前，談及罕見病一個(gè)困境是“境外有藥，境內(nèi)無(wú)藥”。國(guó)家衛(wèi)鍵委、科技部等五部聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》中包括了121種罕見病，全球共有162種藥物被批準(zhǔn)用于這121種疾病，但只有83種在中國(guó)上市，上市的83種藥物，僅有55種真正針對(duì)這121種疾病的適應(yīng)證。

隨著國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心為罕見病藥物審批打開多個(gè)“綠色通道”，“境外有藥，境內(nèi)無(wú)藥”這一困境得到大大緩解。

2018年有10種罕見病的共計(jì)13種藥物通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批成功申請(qǐng)上市。有12種罕見病的20種藥物納入2018國(guó)家藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心發(fā)布的《臨床急需境外新藥名單（第一批）》中。2019年，又有14種罕見病藥物納入《臨床急需境外新藥名單（第二批）》中。

在第八屆罕見病高峰論壇現(xiàn)場(chǎng)，來(lái)自國(guó)家生物醫(yī)藥審評(píng)中心的高晨燕部長(zhǎng)完整詳解了CDE如何鼓勵(lì)罕見病藥物研發(fā)。

首先是在審評(píng)上，在境外已經(jīng)上市的產(chǎn)品，如果不存在人種差異的，可以用境外的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申請(qǐng)藥品的注冊(cè)。

第二是優(yōu)先審評(píng)審批，從2016年新的優(yōu)先審評(píng)政策實(shí)施以來(lái)，納入到優(yōu)先審評(píng)的藥物一共有909個(gè)產(chǎn)品，其中罕見病藥物一共有121個(gè)產(chǎn)品。

第三條途徑是附條件批準(zhǔn)上市，“對(duì)于嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的罕見病藥物可以附條件批準(zhǔn)上市，但對(duì)于藥物的要求是其臨床市場(chǎng)已有數(shù)據(jù)顯示療效并能夠預(yù)測(cè)臨床價(jià)值。同時(shí)，附條件批準(zhǔn)后，申請(qǐng)人需盡快完成國(guó)家藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)要求的臨床試驗(yàn)。其中境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品可附條件批準(zhǔn)上市�！�

高晨燕部長(zhǎng)表示：“在我們藥審中心，對(duì)于臨床急需的、境外已經(jīng)上市產(chǎn)品的申請(qǐng)溝通交流會(huì)屬于I類會(huì)議。藥物進(jìn)到藥審中心后審批非常快，只要是臨床急需用藥名單中列出的產(chǎn)品，我們會(huì)做出特殊標(biāo)記，進(jìn)入特殊通道后，罕見病用藥需要在3個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評(píng)�！�

前三年我們討論中國(guó)新產(chǎn)品上市的速度，經(jīng)常會(huì)引用阿斯利康治療肺癌的藥物TAGRISSO（泰瑞莎），這款藥物當(dāng)時(shí)創(chuàng)造了審批記錄，整個(gè)上市的審批流程沒有超過(guò)7個(gè)月。而今年這個(gè)記錄是被罕見病藥物打破的，治療脊髓性肌萎縮的藥物Spinraza在中國(guó)的上市審批流程只有173天，距離美國(guó)的首次審批只有2年。

我們可以預(yù)見未來(lái)的3年中有30多個(gè)罕見病藥物要在中國(guó)上市，上市的時(shí)間會(huì)越來(lái)越短。

值得一提的是，在第八屆罕見病高峰論壇現(xiàn)場(chǎng)，高晨燕部長(zhǎng)還透露了關(guān)于基因療法審評(píng)審批的相關(guān)進(jìn)展。

高晨燕部長(zhǎng)表示：“今年國(guó)家藥監(jiān)局決定開展藥品、醫(yī)療器械、化妝品監(jiān)管科學(xué)研究，啟動(dòng)實(shí)施中國(guó)藥品監(jiān)管科學(xué)行動(dòng)計(jì)劃，并確定首批九個(gè)重點(diǎn)研究項(xiàng)目，在課題中所列第一項(xiàng)就是細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品監(jiān)管。這個(gè)項(xiàng)目由我牽頭實(shí)施，我們的目標(biāo)包括基因治療在內(nèi)的產(chǎn)品在中國(guó)的研發(fā)和注冊(cè)，我們正在探索新的路徑加快這些產(chǎn)品的上市�！�

對(duì)于罕見病藥物的審評(píng)，綠色通道的開啟讓多種藥物可以快速進(jìn)入市場(chǎng)，但隨著而來(lái)也有一系列挑戰(zhàn)。

首先是在臨床試驗(yàn)上，由于罕見病人群較少，病人集中度低，確診率較低，如何完成臨床試驗(yàn)成為挑戰(zhàn)。

近期，真實(shí)世界研究成為熱門話題。在2019年5月發(fā)布的《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮（征求意見稿）》中也指出罕見病治療藥物是真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)和監(jiān)管決策的幾種情形之一。

但是真實(shí)世界研究需要多源采集數(shù)據(jù)和高密粒度的數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)化處理，而罕見病患者人群較少，數(shù)據(jù)如何支撐真實(shí)世界研究也需要各方持續(xù)探索。

艾昆緯IQVIA中國(guó)管理咨詢總監(jiān)李楊陽(yáng)認(rèn)為，注冊(cè)審批的加快一方面是一件好事兒，但同時(shí)對(duì)后續(xù)的罕見病藥物的上市也是一把雙刃劍。越快上市意味著相應(yīng)的臨床數(shù)據(jù)將會(huì)越精簡(jiǎn)。我們有條件的批準(zhǔn)，并直接引用國(guó)外臨床數(shù)據(jù)，越來(lái)越多的罕見病藥物在國(guó)內(nèi)Ⅱ期臨床就上市了，沒有大量的樣本的數(shù)據(jù)。在上市時(shí)間越來(lái)越快的情況下，證據(jù)反而是越來(lái)越簡(jiǎn)單的，這對(duì)于后續(xù)的醫(yī)保準(zhǔn)入、價(jià)格制定、業(yè)務(wù)準(zhǔn)入來(lái)說(shuō)會(huì)有一個(gè)很大的挑戰(zhàn)，支付方會(huì)認(rèn)為在做評(píng)估的時(shí)候不確定性增加了，包括臨床價(jià)值的不確定性、對(duì)預(yù)算影響的不確定性、患者獲利的不確定性。

市場(chǎng)準(zhǔn)入：“三無(wú)狀態(tài)”被打破，患者用藥仍面對(duì)“玻璃門”

在罕見病診療中有多個(gè)癥結(jié)，而最重要的兩端，在上海四葉草罕見病家庭關(guān)愛中心（CODR）創(chuàng)始人黃如方主任看來(lái)就是審批和支付。

“能夠把這兩者打通，那么罕見病整個(gè)診療閉環(huán)就有可能跑起來(lái)�！�

中國(guó)罕見病此前是“無(wú)官方定義，無(wú)專項(xiàng)政策支持，無(wú)醫(yī)保報(bào)銷”的“三無(wú)狀態(tài)。而政策的破冰正在消除中國(guó)罕見病“三無(wú)”狀態(tài)。

2018年五部委聯(lián)合制定發(fā)布了《第一批罕見病目錄》。在醫(yī)保支付上，在《中國(guó)罕見病藥物可及性報(bào)告2019》中的數(shù)據(jù)顯示，在我國(guó)明確注冊(cè)罕見病適應(yīng)癥的藥物僅有55種，涉及31種罕見病。在55種藥物中，有29種被納入國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)目錄，涉及18種罕見病。

罕見病藥物進(jìn)醫(yī)保較難的癥結(jié)在于高定價(jià)，由于用藥人群較小，為了鼓勵(lì)研發(fā)，罕見病藥物在國(guó)外由于有商業(yè)保險(xiǎn)支撐或政策支持，藥企可以采用較高定價(jià)。但在我國(guó)醫(yī)療支付體系中，患者自費(fèi)比例較高，達(dá)到30％，《中國(guó)衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)年鑒》中公布的人均醫(yī)療保健支出是1685元，和大部分罕見病藥物價(jià)格存在巨大落差。

除了醫(yī)保準(zhǔn)入外，罕見病藥物“業(yè)務(wù)準(zhǔn)入”仍有許多困擾，藥物可及性的“最后一公里”仍面臨諸多挑戰(zhàn)。

醫(yī)院的采購(gòu)限制、醫(yī)生處方限制、門診報(bào)銷的限制、分級(jí)診療執(zhí)行緩慢等帶來(lái)的阻礙以及斷藥危機(jī)都讓有的藥物即使進(jìn)入醫(yī)保，罕見病患者藥物可及性依然較差。

以采購(gòu)限制為例，由于罕見病藥物價(jià)格較高，醫(yī)院出于藥占比和醫(yī)�？刭M(fèi)角度考慮，往往不愿意采購(gòu)罕見病藥物。這也就導(dǎo)致了罕見病藥物在進(jìn)了醫(yī)保后，卻仍進(jìn)不了醫(yī)院。

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院藥品政策與管理研究中心主任陳昊博士將這一障礙形容為“玻璃門”。