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全球的醫(yī)療醫(yī)藥的進(jìn)步在于科研的發(fā)展及技術(shù)革新，近期全球各國(guó)在生命科學(xué)、生命治療、醫(yī)療器械等方面有很大的提高。

肥厚性心肌癥（HCM）藥物顯示療效

美國(guó)生物技術(shù)公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制劑mavacamten（Myk461）在一個(gè)叫做PIONEER-HCM的二期臨床顯示療效。10位肥厚性心肌癥（HCM）病人使用12周mavacamten后左心室流出道（LVOT）梯度顯著下降，平均從125降低到19，其中8人達(dá)到正常值以下。二級(jí)終點(diǎn)包括最大耗氧量也顯著增加。MyoKardia計(jì)劃開始一個(gè)叫做EXPLORER-HCM、200-250人參與的注冊(cè)用臨床。8月8日MyoKardia股票上揚(yáng)83%，而MyoKardia一點(diǎn)也沒耽誤功夫，立即出售350萬股股票。

上海藥物所利用單轉(zhuǎn)錄因子及小分子化合物誘導(dǎo)肝細(xì)胞轉(zhuǎn)分化

中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所謝欣課題組一直致力于小分子化合物誘導(dǎo)體細(xì)胞重編程及轉(zhuǎn)分化的研究，兩年前報(bào)道了包含BrdU在內(nèi)的小分子化合物組合可以實(shí)現(xiàn)全化學(xué)誘導(dǎo)ipsCs（Cell Research，2015；25（10）：1171-4），并利用3-6個(gè)小分子化合物的組合成功實(shí)現(xiàn)了小鼠胚胎成纖維細(xì)胞向心肌細(xì)胞的轉(zhuǎn)分化（Cell Research，2015；25（9）：1013-24）。近期，該實(shí)驗(yàn)室又發(fā)現(xiàn)利用小分子化合物組合可以使小鼠成纖維細(xì)胞在一個(gè)轉(zhuǎn)錄因子條件下即可向肝細(xì)胞轉(zhuǎn)分化。這些轉(zhuǎn)分化獲得的肝細(xì)胞樣細(xì)胞在體內(nèi)外均具有肝細(xì)胞特征，并可以挽救肝功能衰竭的小鼠生命。更有意思的是，這些轉(zhuǎn)分化獲得的肝樣細(xì)胞比原代肝細(xì)胞更容易在體外培養(yǎng)擴(kuò)增，這對(duì)于真正的應(yīng)用也是非常有利的。課題組將在此研究基礎(chǔ)上嘗試全化學(xué)誘導(dǎo)肝細(xì)胞的轉(zhuǎn)分化。

美國(guó)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)植物類黃酮“聯(lián)手”腸道微生物抵御流感病毒

華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員在《科學(xué)》雜志發(fā)表了一項(xiàng)重磅研究，他們發(fā)現(xiàn)廣泛存在于天然植物中的黃酮類化合物，經(jīng)過腸道微生物的降解，產(chǎn)生的代謝物被吸收后，能夠上調(diào)I型干擾素信號(hào)通路，進(jìn)而增強(qiáng)機(jī)體抗病毒免疫反應(yīng)！研究人員特別強(qiáng)調(diào)，黃酮類化合物經(jīng)微生物降解產(chǎn)生的脫氨基酪氨酸（DAT），雖然不能直接殺死流感病毒，但卻是開啟機(jī)體免疫保護(hù)和增強(qiáng)抗病毒免疫反應(yīng)的關(guān)鍵組成部分。

哥本哈根大學(xué)首次公開基因組編輯器Cpf1蛋白結(jié)構(gòu)

哥本哈根大學(xué)Novo Nordisk基金會(huì)中心蛋白質(zhì)研究所（NNF-CPR）的科研團(tuán)隊(duì)成功地觀察和描述了新基因組編輯系統(tǒng)Cpf1的工作原理。該蛋白質(zhì)屬于Cas家族，能使雙鏈DNA裂解，啟動(dòng)基因組修飾過程。新技術(shù)也可以用來修飾藥物合成和生物燃料生產(chǎn)微生物，使其生產(chǎn)人類所需代謝產(chǎn)物，Montoya補(bǔ)充。

上海交大科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了腸道微生物導(dǎo)致化療耐藥的機(jī)制

近日，來自上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院消化科的房靜遠(yuǎn)教授、陳縈晅副教授、洪潔和陳豪燕副研究員以及美國(guó)密西根大學(xué)鄒偉平教授合作，首次從作用機(jī)制上證明具核梭桿菌（Fusobacterium nucleatum）可以通過調(diào)節(jié)癌細(xì)胞的自噬作用，促進(jìn)結(jié)直腸癌對(duì)化療的耐受。而具核梭桿菌恰恰是我們口腔中常見的革蘭氏陰性菌。這一重要發(fā)現(xiàn)發(fā)表在頂級(jí)期刊《細(xì)胞》雜志上。

23andMe開啟大規(guī)模抑郁癥基因研究

近日，23andMe與Milken研究所和Lundbeck公司展開合作，啟動(dòng)了一項(xiàng)針對(duì)解重度抑郁癥（Major depressive disorder）和雙相情感障礙（bipolar disorders）（又稱躁郁癥）的基因研究，以基因數(shù)據(jù)和問卷回答相結(jié)合的方式，以評(píng)估基因如何影響生活在嚴(yán)重精神健康障礙下人們的大腦的思維過程--例如注意力、決策和視覺感知。